Restoration of the defect in radial glial fiber migration and cortical plate organization in a brain organoid model of Fukuyama muscular dystrophy

Taniguchi-Ikeda, Mariko; Koyanagi-Aoi, Michiyo; Maruyama, Tatsuo; Takaori, Toru; Hosoya, Akiko; Tezuka, Hiroyuki; Nagase, Shotaro; Ishihara, Takuma; Kadoshima, Taisuke; Muguruma, Keiko; Ishigaki, Keiko; Sakurai, Hidetoshi; Mizoguchi, Akira; Novitch, Bennett G.; Toda, Tatsushi; Watanabe, Momoko; Aoi, Takashi

https://hdl.handle.net/20.500.14094/90008795

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メタデータID	90008795
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出版タイプ	Version of Record
タイトル	Restoration of the defect in radial glial fiber migration and cortical plate organization in a brain organoid model of Fukuyama muscular dystrophy
著者	Taniguchi-Ikeda, Mariko ; Koyanagi-Aoi, Michiyo ; Maruyama, Tatsuo ; Takaori, Toru ; Hosoya, Akiko ; Tezuka, Hiroyuki ; Nagase, Shotaro ; Ishihara, Takuma ; Kadoshima, Taisuke ; Muguruma, Keiko ; Ishigaki, Keiko ; Sakurai, Hidetoshi ; Mizoguchi, Akira ; Novitch, Bennett G. ; Toda, Tatsushi ; Watanabe, Momoko ; Aoi, Takashi
著者ID A0473 研究者ID 1000000410738 著者名 Taniguchi-Ikeda, Mariko 池田, 真理子イケダ, マリコ所属機関名医学研究科
著者ID A0443 研究者ID 1000090432327 KUID https://kuid-rm-web.ofc.kobe-u.ac.jp/search/detail?systemId=5963935ba79ebd9a520e17560c007669 著者名 Koyanagi-Aoi, Michiyo 青井, 三千代アオイ, ミチヨ所属機関名医学部附属病院
著者ID A1709 研究者ID 1000030346811 KUID https://kuid-rm-web.ofc.kobe-u.ac.jp/search/detail?systemId=9932913cd2f5b830520e17560c007669 著者名 Maruyama, Tatsuo 丸山, 達生マルヤマ, タツオ所属機関名工学研究科
著者名 Takaori, Toru
著者名 Hosoya, Akiko
著者名 Tezuka, Hiroyuki
著者名 Nagase, Shotaro
著者名 Ishihara, Takuma
著者名 Kadoshima, Taisuke
著者名 Muguruma, Keiko
著者名 Ishigaki, Keiko
著者名 Sakurai, Hidetoshi
著者名 Mizoguchi, Akira
著者名 Novitch, Bennett G.
著者名 Toda, Tatsushi
著者名 Watanabe, Momoko
著者ID A0444 研究者ID 1000000546997 KUID https://kuid-rm-web.ofc.kobe-u.ac.jp/search/detail?systemId=fc332006706c5b9e520e17560c007669 著者名 Aoi, Takashi 青井, 貴之アオイ, タカシ所属機関名科学技術イノベーション研究科
収録物名	iScience
巻(号)	24(10)
ページ	103140
出版者	Cell Press
刊行日	2021-10-22
公開日	2021-11-22
抄録	Fukuyama congenital muscular dystrophy (FCMD) is a severe, intractable genetic disease that affects the skeletal muscle, eyes, and brain and is attributed to a defect in alpha dystroglycan (αDG) O-mannosyl glycosylation. We previously established disease models of FCMD; however, they did not fully recapitulate the phenotypes observed in human patients. In this study, we generated induced pluripotent stem cells (iPSCs) from a human FCMD patient and differentiated these cells into three-dimensional brain organoids and skeletal muscle. The brain organoids successfully mimicked patient phenotypes not reliably reproduced by existing models, including decreased αDG glycosylation and abnormal radial glial (RG) fiber migration. The basic polycyclic compound Mannan-007 (Mn007) restored αDG glycosylation in the brain and muscle models tested and partially rescued the abnormal RG fiber migration observed in cortical organoids. Therefore, our study underscores the importance of αDG O-mannosyl glycans for normal RG fiber architecture and proper neuronal migration in corticogenesis.
カテゴリ	医学研究科
	医学部附属病院
	科学技術イノベーション研究科
	工学研究科
	学術雑誌論文
権利	© 2021 The Author(s).
権利	This is an open access article under the CC BY-NC-ND license (http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/).

資源タイプ	journal article
言語	English (英語)
eISSN	2589-0042　OPACで所蔵を検索　 CiNiiで学外所蔵を検索
関連情報	DOI https://doi.org/10.1016/j.isci.2021.103140

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