Portuguese Heart Failure Prevalence Observational Study (PORTHOS) rationale and design – a population-based study

Abstract

Introduction and objectives: Current epidemiological data on heart failure (HF) in Portugal derives from studies conducted two decades ago. The main aim of this study is to determine HF prevalence in the Portuguese population. Using current standards, this manuscript aims to describe the methodology and research protocol applied.

Methods: The Portuguese Heart Failure Prevalence Observational Study (PORTHOS) is a large, three-stage, population-based, nationwide, cross-sectional study. Community-dwelling citizens aged 50 years and older will be randomly selected via stratified multistage sampling. Eligible participants will be invited to attend a screening visit at a mobile clinic for HF symptom assessment, anthropomorphic assessment, N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (NT-proBNP) testing, one-lead electrocardiogram (ECG) and a sociodemographic and health-related quality of life questionnaire (EQ-5D). All subjects with NT-proBNP ≥125 pg/mL or with a prior history of HF will undergo a diagnostic confirmatory assessment at the mobile clinic composed of a 12-lead ECG, comprehensive echocardiography, HF questionnaire (KCCQ) and blood sampling. To validate the screening procedure, a control group will undergo the same diagnostic assessment. Echocardiography results will be centrally validated, and HF diagnosis will be established according to the European Society of Cardiology HF guidelines. A random subsample of patients with an equivocal HF with preserved ejection fraction diagnosis based on the application of the Heart Failure Association preserved ejection fraction diagnostic algorithm will be invited to undergo an exercise echocardiography.

Conclusions: Through the application of current standards, appropriate methodologies, and a strong research protocol, the PORTHOS study will determine the prevalence of HF in mainland Portugal and enable a comprehensive characterization of HF patients, leading to a better understanding of their clinical profile and health-related quality of life.

Introdução e objetivos

Os dados epidemiológicos atuais sobre insuficiência cardíaca (IC) em Portugal provêm de estudos realizados há mais de duas décadas. O objetivo principal deste estudo é determinar a prevalência da síndrome de IC na população portuguesa com 50 ou mais anos, sendo, especificamente, objetivo deste artigo descrever as abordagens metodológicas e o protocolo de investigação aplicados. Métodos

O Estudo de Prevalência de Insuficiência Cardíaca em Portugal (PORTHOS) é um estudo observacional transversal de grande dimensão, de base populacional, nacional, constituído por três fases. Serão selecionados aleatoriamente por amostragem estratificada multietapas cidadãos com 50 ou mais anos residentes na comunidade em Portugal. Os participantes elegíveis serão convidados a participar numa visita de triagem, que decorrerá numa clínica móvel, durante a qual serão submetidos a avaliação de sintomas de IC, avaliação antropomórfica, um teste de N-terminal pró-peptídeo natriurético tipo B (NT-proBNP), eletrocardiograma de 1 derivação, questionários sociodemográficos e questionário de qualidade de vida relacionada à saúde (EQ-5D). Todos os participantes com NT-proBNP ≥125 pg/mL ou história prévia de IC serão submetidos a uma avaliação diagnóstica confirmatória composta por eletrocardiograma de 12 derivações, ecocardiografia completa, questionário de IC (KCCQ) e colheita de sangue. Para validar o procedimento de triagem, um grupo controlo passará pela mesma avaliação diagnóstica. Os resultados dos ecocardiogramas realizados serão validados centralmente e o diagnóstico de IC será confirmado de acordo com as recomendações de IC da Sociedade Europeia de Cardiologia. Uma subamostra aleatória de participantes com diagnóstico questionável de IC com fração de ejeção preservada (ICFEp), após a aplicação do algoritmo de diagnóstico de fração de ejeção preservada da Heart Failure Association (HFA-PEFF) será convidada a realizar ecocardiografia de esforço. Conclusão

Através da aplicação das recomendações atuais e abordagens metodológicas adequadas, o estudo PORTHOS irá determinar a prevalência da IC em Portugal Continental e permitir uma caracterização abrangente dos doentes com IC, para melhor compreensão do seu perfil clínico e qualidade de vida relacionada com a saúde.